| dc.description.abstract | O propósito desta dissertação é enfrentar o seguinte problema: a incorporação de medicamentos
órfãos ao país por meio de acordos de compartilhamento de riscos efetiva o direito humano de
acesso a medicamentos para pacientes com doenças raras? Os medicamentos órfãos são
destinados ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças fatais ou muito graves ou de
enfermidades raras. Nos acordos de compartilhamento de risco, a definição do preço do
medicamento e o seu pagamento ficam condicionados à melhoria do paciente na prática. O
objetivo geral da pesquisa é identificar se o direito ao fornecimento desses medicamentos tem
sido efetivado no Brasil por meio de acordos de compartilhamento de riscos. A justificativa se
dá em virtude da multiplicidade de casos concretos atuais envolvendo mortes de pacientes com
doenças raras no país pela falta de medicamentos, o que insere a pesquisa no campo dos direitos
humanos, tanto pela proteção da vida quanto pela garantia da assistência à saúde. A dissertação
está dividida em três capítulos, cada um correspondente aos objetivos específicos do estudo. O
primeiro capítulo é reservado para a investigação do acesso a medicamentos órfãos no âmbito
da proteção internacional dos direitos humanos. Investiga-se a tutela dos pacientes com doenças
raras na jurisprudência internacional, bem como o acesso a medicamentos órfãos e os acordos
de compartilhamento de risco no cenário global. No segundo capítulo, visa-se identificar o
tratamento jurídico do acesso a medicamentos órfãos no Brasil, considerando a perspectiva da
jurisprudência do Supremo Tribunal Federal e a atividade regulatória da Agência Nacional de
Vigilância Sanitária. A efetividade no acesso a esses medicamentos no país é matéria abordada
no terceiro capítulo. Investiga-se o processo de incorporação de medicamentos órfãos enquanto
tecnologia aplicada à saúde, discute-se a pertinência jurídica dos acordos de compartilhamento
de risco para a aquisição de medicamentos órfãos no âmbito do Sistema Único de Saúde como
instrumento normativo atual de efetividade do direito à saúde e a imperiosidade da
regulamentação desses acordos no país. Constata-se a necessidade de um novo regramento
jurídico específico sobre o tema. A metodologia utilizada parte de uma abordagem qualitativa
do tema, tendo o estudo caráter exploratório. Colacionam-se jurisprudências de cortes
internacionais de direitos humanos, bem como aborda-se o panorama normativo e de dados
legislativos sobre os direitos dos pacientes com doenças raras no contexto brasileiro. | pt_BR |
